Η Vertexπαρουσίασε στοιχεία που καταδεικνύουν τα οφέλη της μακροχρόνιας και έγκαιρης θεραπείας με ρυθμιστές CFTR στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης
Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε ότι πέντε επιστημονικές περιλήψεις σχετικά με το χαρτοφυλάκιο φαρμάκων για την κυστική ίνωση (CF) της εταιρείας θα παρουσιαστούν στο 45ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Κυστικής Ίνωσης (ECFS) που πραγματοποιείται στις 8-21 Ιουνίου, στο Ρότερνταμ της Ολλανδίας.
Η Vertex παρουσίασε την πρώτη ανάλυση δεδομένων που συλλέχθηκαν στο Μητρώο Ασθενών του Ιδρύματος ΚΙ των ΗΠΑ (CFFPR) από περισσότερα από 16.000 άτομα με ΚΙ που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε συνδυασμό με ivacaftor για κατά μέσο όρο εννέα μήνες. Αυτή η πρώτη ενδιάμεση ανάλυση μιας συνεχιζόμενης πενταετούς μετεγκριτικής μελέτης (περίληψη WS22.05) έδειξε ότι η σε πραγματικές συνθήκες θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor συσχετίστηκε με βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία και 77% μειωμένο κίνδυνο πνευμονικών παροξύνσεων σύγκριση με τη γραμμή βάσης προ του KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor, καθώς επίσης και 87% χαμηλότερο κίνδυνο μεταμόσχευσης πνεύμονα και 74% χαμηλότερο κίνδυνο θανάτου, σε σύγκριση το ιστορικό του πληθυσμού του CFFPR των ΗΠΑ το 2019. Δεν εντοπίστηκαν νέες ανησυχίες που να σχετίζονται με την ασφάλεια της θεραπείας.
Η Vertex παρουσίασε επίσης δεδομένα που θα συγκρίνουν τον ετήσιο ρυθμό μεταβολής της πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα με ΚΙ ηλικίας 12 ετών και άνω με δύο μεταλλάξεις F508del (F/F) ή μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (F/MF) που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor σε βασικές μελέτες και μια ανοικτή μελέτη επέκτασης σε σύγκριση με ιστορικά στοιχεία ελέγχου μη υποβολής σε επεξεργασία με ρυθμιστή CFTR από το CFFPR των ΗΠΑ (περίληψη WS22.04) που αντιστοιχήθηκαν με τη βαθμολογία τάσης. Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι το KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor δεν έδειξε κατά μέσο όρο καμία μείωση του ppFEV1 σε μια περίοδο δύο ετών σε αυτόν τον πληθυσμό, σε αντίθεση με τις μειώσεις που παρατηρήθηκαν στα αντιστοιχισμένα στοιχεία ελέγχων. Η ανάλυση υποδηλώνει ότι η θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor έχει σημαντικό αντίκτυπο στην τροχιά της πνευμονικής νόσου με ΚΙ.
Επιπρόσθετα, η Vertex παρουσίασε δεδομένα από μια μακροπρόθεσμη μελέτη σε πραγματικές συνθήκες που καταδεικνύει ότι η έναρξη χορήγησης του KALYDECO® (ivacaftor) νωρίς στη ζωή (ηλικίες 6-10 ετών) διατηρεί τη λειτουργία των πνευμόνων σε μεγαλύτερο βαθμό από ό,τι εάν το KALYDECO® ξεκινά σε μεγαλύτερη ηλικία (περίληψη WS17.03). Αυτά τα αποτελέσματα καταδεικνύουν τη σημασία της έγκαιρης έναρξης χορήγησης του KALYDECO® για επιλέξιμους ασθενείς
«Αυτές οι μακροπρόθεσμες και σε πραγματικές συνθήκες μελέτες καταδεικνύουν τα δυνητικά μετασχηματιστικά οφέλη της θεραπείας με ρυθμιστές CFTR και ενισχύουν το σημαντικό σύνολο στοιχείων που υποστηρίζουν τη χορήγηση της θεραπείας όσο το δυνατόν νωρίτερα στη ζωή», δήλωσε η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer της Vertex. «Συνεχίζουμε να σημειώνουμε ταχεία πρόοδο στην ανάπτυξη φαρμάκων που θεραπεύουν την υποκείμενη αιτία της ΚΙ και σήμερα, είμαστε πιο κοντά από ποτέ στον στόχο μας να αναπτύξουμε εξαιρετικά αποτελεσματικές θεραπείες για όλους τους ασθενείς με ΚΙ».